Per chi convive con una leucemia linfatica cronica e ha già affrontato diversi trattamenti, ogni nuova possibilità terapeutica può fare la differenza. È in questo scenario che si inserisce la decisione di AIFA di approvare la rimborsabilità in Italia di una nuova terapia destinata ai pazienti adulti con LLC recidivante o refrattaria già trattati con un inibitore covalente di BTK.
Una delle leucemie più diffuse negli adulti
La leucemia linfatica cronica è la forma di leucemia più frequente negli adulti nei Paesi occidentali. In Italia si stimano circa 3mila nuovi casi ogni anno e la diagnosi arriva soprattutto in età avanzata, con un’età media intorno ai 70 anni. La malattia è caratterizzata da un accumulo anomalo di linfociti B nel sangue e negli organi linfatici, come linfonodi e milza.
Negli ultimi anni le terapie target hanno cambiato radicalmente la gestione della malattia, ma molti pazienti, dopo una prima risposta positiva, possono sviluppare resistenza o intolleranza ai trattamenti disponibili. Da qui la necessità di nuove strategie terapeutiche.
Come cambia l’approccio terapeutico
La nuova terapia approvata introduce un approccio diverso rispetto agli inibitori BTK di prima e seconda generazione: si tratta infatti del primo inibitore non covalente e reversibile della proteina BTK, progettato proprio per superare alcuni dei meccanismi di resistenza che possono emergere nel tempo.
“L’approvazione della rimborsabilità rappresenta un cambio di paradigma per i pazienti con LLC che hanno già esaurito le opzioni terapeutiche standard con inibitori di BTK covalenti”, ha spiegato Paolo Ghia, Professore Ordinario di Oncologia Medica presso l’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano. “Grazie al suo meccanismo d’azione unico e reversibile, questa terapia offre una nuova concreta opportunità di controllo della malattia”.
I risultati degli studi clinici
A supportare la decisione di AIFA sono stati i risultati degli studi clinici internazionali, che hanno mostrato risposte cliniche durature anche in pazienti fortemente pretrattati e con prognosi sfavorevole. Lo studio di fase 3 ha inoltre evidenziato una superiorità rispetto ai trattamenti standard di riferimento nello stesso setting terapeutico.
“Disporre finalmente di questa opzione rimborsata in Italia ci permette di gestire con maggiore flessibilità e precisione il percorso di cura”, ha sottolineato Pier Luigi Zinzani, Professore Ordinario di Ematologia e Direttore dell’Istituto di Ematologia “Seràgnoli” dell’Università di Bologna. “L’obiettivo è garantire ai pazienti una qualità di vita migliore e una risposta più prolungata nel tempo”.
Qualità della vita e bisogni dei pazienti
Accanto agli aspetti clinici, resta centrale anche il tema della qualità della vita. “Per le persone che convivono con la leucemia linfatica cronica, soprattutto nelle fasi avanzate della malattia, efficacia terapeutica e qualità della vita devono procedere insieme”, ha ricordato Davide Petruzzelli, Presidente dell’Associazione Pazienti La Lampada di Aladino ETS. “L’innovazione ha valore quando riesce davvero a rispondere ai bisogni concreti dei pazienti”.
La nuova terapia è ora disponibile in fascia H e rimborsata dal Servizio Sanitario Nazionale con monitoraggio tramite Registro AIFA.
