La malattia di Crohn è una patologia infiammatoria cronica dell’intestino che può avere un impatto significativo sulla vita quotidiana. In Italia riguarda circa 100 mila persone e oggi, per i pazienti adulti con malattia da moderata a grave che non hanno risposto adeguatamente o non tollerano alcune terapie, si aggiunge una nuova possibilità di trattamento. AIFA ha infatti approvato la rimborsabilità di mirikizumab, un farmaco biologico che agisce in modo selettivo su un meccanismo coinvolto nell’infiammazione.
Malattia di Crohn: una patologia che può compromettere la qualità di vita
La malattia di Crohn appartiene al gruppo delle malattie infiammatorie croniche intestinali ed è caratterizzata da un’infiammazione persistente e progressiva del tratto gastrointestinale. Può comparire a qualsiasi età, ma viene diagnosticata soprattutto tra i 15 e i 40 anni.
I sintomi possono variare molto da persona a persona. Tra i più frequenti ci sono diarrea, dolore addominale, stanchezza e urgenza intestinale, cioè la necessità improvvisa e difficilmente controllabile di andare in bagno. Quando la malattia non è adeguatamente controllata, può inoltre evolvere fino a provocare complicanze che rendono necessario il ricovero o, in alcuni casi, un intervento chirurgico.
«A questo si aggiunge il peso che la malattia può avere sulla vita quotidiana», spiega Alessandro Armuzzi, Responsabile UO IBD dell’Istituto Clinico Humanitas di Rozzano e Professore Ordinario di Gastroenterologia presso Humanitas University. I sintomi, sottolinea l’esperto, possono compromettere non solo il benessere fisico, ma anche quello psicologico e le relazioni sociali.
L’obiettivo della terapia non è quindi soltanto ridurre i sintomi, ma ottenere un controllo della malattia che possa essere mantenuto nel tempo, limitando l’infiammazione e prevenendo le complicanze.
Mirikizumab e il ruolo dell’interleuchina-23
È in questo scenario che si inserisce la nuova indicazione di mirikizumab, già utilizzato in Italia dal 2024 per il trattamento della colite ulcerosa attiva da moderata a grave.
Il farmaco è un antagonista dell’interleuchina-23p19, una componente dell’IL-23 che svolge un ruolo importante nei processi infiammatori associati alla malattia di Crohn. L’azione selettiva su questo bersaglio rappresenta la base del suo effetto terapeutico.
La rimborsabilità riguarda gli adulti con malattia di Crohn in fase attiva da moderata a grave che abbiano avuto una risposta inadeguata, abbiano perso la risposta o siano risultati intolleranti alla terapia convenzionale o a un trattamento biologico.
I dati degli studi: remissione e controllo dell’infiammazione
Alla base dell’approvazione ci sono i risultati del programma di studi clinici di fase 3, che hanno valutato l’efficacia di mirikizumab nel controllo della malattia e dei sintomi che maggiormente condizionano la qualità di vita.
Nello studio VIVID-1, dopo un anno di trattamento, il 54,1% dei pazienti trattati con mirikizumab ha raggiunto la remissione clinica, rispetto al 19,6% dei pazienti che avevano ricevuto placebo. Sono stati osservati risultati positivi anche sul piano endoscopico: la risposta endoscopica è stata raggiunta dal 48,4% dei pazienti trattati contro il 9% con placebo.
Un aspetto particolarmente rilevante nel trattamento di una malattia cronica è la capacità di mantenere nel tempo i risultati ottenuti. I dati dello studio di estensione VIVID-2 hanno infatti confermato la durata del beneficio fino a 104 settimane, cioè due anni.
«L’approvazione di Mirikizumab da parte di AIFA rappresenta un passo importante, perché amplia le possibilità terapeutiche con un approccio mirato e offre ai pazienti una nuova opportunità per ottenere un controllo più efficace e duraturo della malattia», sottolinea Silvio Danese, Direttore dell’Unità di Gastroenterologia ed Endoscopia Digestiva dell’IRCCS Ospedale San Raffaele e Professore Ordinario di Gastroenterologia presso l’Università Vita-Salute San Raffaele.
Una nuova possibilità per la gestione a lungo termine
Il controllo della malattia di Crohn rappresenta una sfida anche perché non tutti i pazienti rispondono allo stesso modo alle terapie disponibili e, in alcuni casi, la risposta può ridursi nel tempo. La disponibilità di ulteriori opzioni terapeutiche consente quindi di ampliare le possibilità di personalizzare il percorso di cura in funzione delle caratteristiche e della risposta del singolo paziente.
La nuova rimborsabilità di mirikizumab permette ora di rendere disponibile a carico del Servizio Sanitario Nazionale anche per la malattia di Crohn un trattamento già entrato nella pratica clinica italiana per la colite ulcerosa. L’obiettivo resta quello di ottenere un controllo efficace e duraturo dell’infiammazione, ridurre i sintomi più impattanti e contribuire a preservare la qualità di vita delle persone che convivono con questa patologia.
