La rettocolite ulcerosa è una malattia infiammatoria cronica intestinale, che causa infiammazione e ulcere nella mucosa del colon e del retto. I sintomi sono vari – diarrea emorragica, sangue e muco, dolori addominali, urgenza nel defecare –, significativamente impattanti sulla qualità di vita delle persone affette. Ma oggi, per queste persone, è in arrivo una novità importante. L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha autorizzato la rimborsabilità per Etrasimod, farmaco indicato in pazienti dai 16 anni in su, affetti da colite ulcerosa da moderatamente a gravemente attiva che hanno avuto una risposta inadeguata, hanno perso la risposta o sono risultati intolleranti alla terapia convenzionale o a un agente biologico
Cos’è Etrasimod
Il farmaco, in classe H, nella formulazione compresse rivestite con film da 2 mg, per somministrazione orale, una volta al giorno, è soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti. Già autorizzato in Europa dall’European Medicines Agency nl 2024, Etrasimod agisce bloccando il recettore della sfingosina 1-fosfato (S1P), responsabile del controllo della circolazione nell’organismo dei linfociti. Così, s’impedisce ai linfociti di spostarsi dai linfonodi verso l’intestino (meccanismo che, secondo gli studi clinici, sarebbe il più efficiente per la riduzione dell’infiammazione intestinale). «Etrasimod rappresenta una nuova opportunità terapeutica, anche in età adolescenziale, per i pazienti affetti da colite ulcerosa che hanno difficoltà a raggiungere la remissione con le terapie convenzionali – spiega Barbara Capaccetti, Direttore Medico Pfizer Italia–. La somministrazione orale una volta al giorno, unita ad un profilo di efficacia e sicurezza favorevole, lo rendono un’alternativa importante per la gestione di una patologia che può avere un forte impatto sulla vita delle persone, sia da un punto di vista fisico che psicologico ed emotivo».
Gli studi clinici
L’iter approvativo si è basato sui risultati degli studi registrativi di Fase 3 ELEVATE UC 52 ed ELEVATE UC 12, che hanno valutato ( e dimostrato) la sicurezza e l’efficacia di Etrasimod 2 mg orale, una volta al giorno, sulla remissione clinica in pazienti con colite ulcerosa che in precedenza avevano fallito o erano intolleranti ad almeno una terapia convenzionale o avanzata.
Entrambi gli studi hanno raggiunto tutti gli endpoint chiave (primari e secondari) di efficacia, con un profilo di sicurezza favorevole coerente con le ricerche precedenti sul farmaco. Etrasimod ha anche dimostrato di produrre un miglioramento della qualità della vita dei pazienti affetti da colite ulcerosa. Le reazioni avverse più comuni sono state linfopenia (diminuzione del numero di linfociti) (11%) e mal di testa (7%).
