«La miastenia grave è una malattia autoimmune cronica, clinicamente eterogenea e imprevedibile, – spiega Raffaele Iorio, professore di neurologia all’Università Cattolica di Roma –. Il sistema immunitario si attiva producendo anticorpi circolanti diretti contro i recettori muscolari. E così, interrompendosi la comunicazione tra nervi e muscoli, la persona avverte un forte senso di affaticamento e debolezza muscolare».
A soffrirne, in Italia, sono almeno in 17mila. «Queste persone subiscono una forte compromissione della loro vita sociale e lavorativa – continua Iorio –. La miastenia grave, infatti, ha un impatto enorme sulle attività quotidiane, sia nella sfera privata e relazionale, che in quella professionale, e incide profondamente sulla qualità della vita».
Renato Mantegazza, presidente A.I.M, concorda. «Questa malattia compromette fortemente la capacità professionale dei pazienti, poiché richiede dei periodi di assenza dal lavoro e riduzione nell’orario di impiego. Ma ciò riguarda anche i caregiver che, dedicando molto tempo all’assistenza dei propri familiari malati, potrebbero non riuscire a dedicarsi completamente alla propria attività professionale (vedendo così calare anche il proprio reddito)».
Lo studio MyRealWorld MG
Per evidenziare il profondo impatto sociale, economico e produttivo che la miastenia grave può avere sulla vita di pazienti e caregiver, l’azienda immunologica Argenx ha condotto lo studio MyRealWorld MG, la prima ricerca globale – condotta in cinque anni – che ha raccolto testimonianze di pazienti e caregiver (cosiddette ‘Prove dal Mondo Reale’) circa l‘impatto che questa patologia ha avuto sulle loro vite.
Lo studio ha coinvolto oltre 2mila pazienti e caregiver provenienti da dieci Paesi, tra cui l’Italia (che ha contribuito con il più alto numero di partecipanti).
I costi della miastenia grave
«Mi sono ammalata di miastenia grave a diciott’anni e la diagnosi, per me e per la mia famiglia, è stata traumatica. Non si tratta solo di una malattia neuromuscolare, perchè comporta una disabilità ‘invisibile’ che impatta su lavoro, reddito e vita sociale», dice Chiara Castellini, membro e socia attiva di A.I.M.
A conferma di ciò, lo studio MyRealWorld MG ha rilevato che il 36,5% dei pazienti con MG riferisce di essersi assentato dal lavoro per malattia negli ultimi trenta giorni – con una media di 14,5 giornate perse al mese –, mentre l’11,4% dice di aver interrotto il lavoro del tutto. Il 36% – vale a dire più di un paziente su tre – ammette di aver bisogno del supporto di un caregiver, che nella maggioranza dei casi (96%) è un familiare o il partner. Anche il 14,6% di questo ultimi afferma di essere stato costretto a ridurre l’orario di lavoro e il 13,4% di aver rinunciato totalmente a un’occupazione retribuita.
Tutto questo influisce negativamente anche sul reddito: in Italia, la perdita di produttività causata dalla miastenia grave equivale, in media, a 11mila euro l’anno – 8.000 per i pazienti e 3.000 per i caregiver – che, nei casi più gravi, può arrivare fino a 28mila euro l’anno. Le persone affette da forme severe della malattia hanno subito una perdita di produttività 3,8 volte superiore rispetto ai pazienti in cui il disturbo è più lieve.
Efgartigimod alfa: una nuova terapia per la cura della MG
Combinando i risultati della ricerca MyRealWorld MG con quelli di ADAPT, il più ampio studio clinico condotto sui pazienti con miastenia grave, Argenx ha sviluppato efgartigimod alfa, una nuova terapia rivelatasi efficace sia dal punto di vista clinico, che da quello sociale e lavorativo. Lo studio ADAPT ha mostrato che nei pazienti trattati per via endovenosa con efgartigimod alfa la perdita di produttività si riduce del 40,2 % – dopo quattro settimane –, mentre il numero di giornate lavorative perse diminuisce del 31%. «Oggi, grazie al progresso della ricerca scientifica, stiamo assistendo a una trasformazione nel paradigma di cura di questa patologia, da terapie immunosoppressive generiche a terapie di precisione, come efgartigimod alfa – ha detto il dottor Mantegazza –, il che consente di ridurre la perdita di produttività lavorativa e di migliorare la qualità di vita delle persone affette».
Inoltre, di recente, l’AIFA ha approvato la rimborsabilità della formulazione sottocutanea di efgartigimod alfa, iniettabile in autosomministrazione – anche in aggiunta alla terapia standard – nei pazienti adulti affetti da miastenia grave generalizzata (MGg) e positivi all’anticorpo anti-recettore dell’acetilcolina (AChR). «La possibilità offerta ai pazienti di somministrarsi autonomamente la terapia a casa, con la nuova formulazione di efgartigimod alfa sottocute, consente alle persone con miastenia grave generalizzata di accedere al trattamento più adatto al proprio stile di vita e, allo stesso tempo, di migliorare la gestione terapeutica, liberando risorse negli ospedali», sottolinea Fabrizio Celia, Ad di Argenx Italia.
di Lavinia Sdoga
