Blinatumomab, anticorpo bispecifico BiTE, è stato ammesso alla rimborsabilità da AIFA in prima linea negli adulti con LLA a linfociti B Philadelphia-negativa di nuova diagnosi. Gli studi mostrano tassi di sopravvivenza a tre anni superiori all’80%. La storia della ricerca e dei pazienti arriva anche al Festival di Cannes con il cortometraggio Sangue Bianco.
Nella leucemia linfoblastica acuta (LLA) la ricerca sta modificando progressivamente il percorso di cura, portando l’immunoterapia sempre più precocemente nel trattamento. Un passaggio che può tradursi in nuove prospettive per i pazienti adulti: blinatumomab, primo anticorpo bispecifico della classe BiTE (Bispecific T-cell Engager), ha infatti ricevuto da AIFA l’ammissione alla rimborsabilità in prima linea nei pazienti adulti con LLA a linfociti B Philadelphia-negativa (Ph-) di nuova diagnosi.
Sviluppato da Amgen, blinatumomab è entrato nella pratica clinica circa dieci anni fa, inizialmente per le forme di malattia recidivate o resistenti ai trattamenti convenzionali. Successivamente, il farmaco è stato studiato anche nei pazienti con LLA di nuova diagnosi, integrandosi sempre più precocemente con la chemioterapia. I risultati hanno mostrato, nei pazienti adulti con LLA Ph-negativa, tassi di sopravvivenza superiori all’80%.¹˒²
La storia di questa evoluzione non passa però soltanto attraverso i risultati della ricerca. Ricerca scientifica e relazione umana sono infatti al centro di Sangue Bianco, il cortometraggio prodotto da Amgen, con il patrocinio della Fondazione Maria Letizia Verga e presentato al Festival di Cannes 2026. Il film, ispirato al libro Tante belle persone di Paolo Tallini, racconta il percorso di una famiglia alle prese con la LLA e il ruolo che ricerca, competenze mediche e relazione con i professionisti sanitari possono avere lungo il cammino di cura.
Che cos’è la leucemia linfoblastica acuta
La LLA è un tumore del sangue che origina dal midollo osseo, dove avviene la produzione delle cellule del sangue. È la forma di leucemia più comune in età pediatrica, ma presenta anche un secondo picco di incidenza nella giovane età adulta.
«La LLA origina dalla trasformazione neoplastica dei linfociti, una sottopopolazione dei globuli bianchi», spiega Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia, Terapia Cellulare e Genica dell’IRCCS Ospedale Bambino Gesù di Roma e Professore Ordinario di Pediatria all’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma.
La trasformazione tumorale porta a una produzione incontrollata di cellule immature, i linfoblasti, che progressivamente interferiscono con la normale produzione delle cellule del sangue. «Questo porta a una riduzione delle cellule ematologiche normali, come globuli rossi, piastrine o dell’emoglobina – prosegue Locatelli – e assai frequentemente a un ingrossamento del fegato, della milza e dei linfonodi».
Negli ultimi decenni la prognosi dei pazienti è progressivamente migliorata grazie a una stratificazione del rischio sempre più sofisticata e all’introduzione di nuove strategie terapeutiche. Tra queste, un ruolo importante è stato assunto proprio dall’immunoterapia.
«In particolare l’anticorpo bispecifico blinatumomab è quello che ha dimostrato maggiore efficacia», sottolinea Locatelli.
Come funziona blinatumomab
Il principio alla base di blinatumomab è quello di mettere in comunicazione diretta il sistema immunitario e le cellule tumorali.
Il farmaco è infatti un anticorpo bispecifico BiTE, una molecola progettata per legarsi contemporaneamente ai linfociti T, cellule del sistema immunitario, e alle cellule tumorali della leucemia. In questo modo crea un vero e proprio ponte tra le due popolazioni cellulari, permettendo ai linfociti T di riconoscere e contribuire a distruggere le cellule leucemiche.
La strategia rappresenta un’evoluzione rispetto all’utilizzo esclusivo della chemioterapia. Se inizialmente blinatumomab era stato sviluppato per pazienti con malattia recidivata o resistente, negli anni successivi la ricerca ha iniziato a valutarne l’impiego anche nelle persone con LLA di nuova diagnosi, in sostituzione o in aggiunta alla chemioterapia tradizionale.
L’integrazione dell’immunoterapia nel percorso di cura ha l’obiettivo di migliorare le possibilità di controllo della malattia e, in alcuni contesti, di ridurre l’esposizione alla chemioterapia e alle relative tossicità.
Dalla malattia minima residua alla prima linea
Uno degli obiettivi principali del trattamento della LLA è ottenere una remissione completa, cioè la scomparsa delle cellule leucemiche rilevabili con le metodiche utilizzate nella valutazione della malattia. Ma la remissione non coincide necessariamente con l’eliminazione di ogni singola cellula tumorale.
In una parte dei pazienti adulti con LLA a precursori B Philadelphia-negativa può infatti persistere una malattia minima residua (MRD), cioè una quantità molto piccola di cellule leucemiche non visibile con le valutazioni tradizionali. La presenza di MRD è associata a un maggiore rischio di recidiva e a una prognosi meno favorevole.⁴
Blinatumomab ha inizialmente ricevuto l’approvazione proprio per il trattamento dei pazienti con MRD positiva. Successivamente, la ricerca ha mostrato che il suo ruolo può essere più ampio.
Lo studio randomizzato di fase III ECOG E1910 ha dimostrato che l’aggiunta di blinatumomab alla chemioterapia di consolidamento migliora significativamente la sopravvivenza anche nei pazienti in remissione con MRD negativa. A tre anni, la sopravvivenza globale ha raggiunto l’85% nei pazienti trattati con la combinazione.¹
Un risultato confermato anche dallo studio GIMEMA LAL2317, che ha valutato l’integrazione precoce di blinatumomab nel trattamento di prima linea della LLA-B Ph-negativa. Nei pazienti in remissione che hanno ricevuto blinatumomab, la sopravvivenza globale a tre anni è stata dell’82%.
Sono dati che aiutano a comprendere il cambiamento in corso: l’immunoterapia non viene più considerata soltanto come un’opzione da utilizzare quando la malattia torna o non risponde ai trattamenti convenzionali, ma può essere integrata nelle fasi iniziali del percorso terapeutico.
La ricerca raccontata attraverso una storia
È questo il contesto scientifico nel quale si inserisce Sangue Bianco. Il cortometraggio prende ispirazione dal libro Tante belle persone, scritto da Paolo Tallini, che racconta l’esperienza vissuta insieme alla moglie durante la malattia del figlio Pietro.
La storia personale diventa così il punto di partenza per raccontare anche il valore della ricerca e della relazione tra pazienti, famiglie, medici, infermieri e ricercatori. Il cortometraggio, prodotto da Amgen e presentato al Festival di Cannes 2026, porta sullo schermo una dimensione della cura che spesso rimane fuori dai numeri degli studi clinici: quella fatta di attesa, coraggio, competenze e relazioni.
«Il volume nasce dalla dolorosa esperienza vissuta con mia moglie insieme a mio figlio Pietro con cui ho voluto lasciare una testimonianza, soprattutto per restituire il tanto che abbiamo ricevuto in termini di competenze mediche, eccellenza scientifica e relazione umana», racconta Tallini.
Sangue Bianco diventa così un racconto dell’incontro tra il progresso scientifico e le storie delle persone che quel progresso possono incontrarlo concretamente nel proprio percorso di cura.
Quando l’innovazione diventa una nuova prospettiva
L’evoluzione del trattamento della leucemia linfoblastica acuta mostra quanto sia cambiato il modo di affrontare questa malattia. La maggiore capacità di stratificare il rischio e l’arrivo di nuove immunoterapie hanno progressivamente ampliato le possibilità terapeutiche.
L’ammissione alla rimborsabilità di blinatumomab in prima linea negli adulti con LLA a linfociti B Ph-negativa di nuova diagnosi rappresenta un ulteriore passaggio di questo percorso. I risultati degli studi ECOG E1910 e GIMEMA LAL2317, con sopravvivenze globali a tre anni rispettivamente dell’85% e dell’82%, mostrano il potenziale dell’integrazione precoce dell’immunoterapia nel trattamento.
«Vedere un progresso della ricerca tradursi in una concreta possibilità di cura rappresenta per noi il significato più autentico dell’innovazione», dichiara Carmen Nuzzo, Medical Development Director di Amgen Italia. «Il rimborso in prima linea di blinatumomab segna un passo importante in questa direzione e rafforza il nostro impegno a continuare a lavorare, insieme alla comunità medico-scientifica e alle istituzioni, affinché la scienza possa offrire nuove prospettive ai pazienti».
