Una nuova rete internazionale per mettere in comune competenze, esperienze e buone pratiche e una serata dedicata al sostegno concreto delle associazioni dei pazienti. È il doppio appuntamento che si è svolto il 16 settembre a Roma e che ha riportato l’attenzione sulle emoglobinopatie e, più in generale, sulle necessità delle persone che convivono con malattie rare.
Nel corso della giornata è stata infatti presentata ufficialmente la Mediterranean Network for Haemoglobinopathies (MNfH), piattaforma indipendente e multidisciplinare che riunisce associazioni di pazienti, professionisti sanitari, ricercatori ed esperti di politiche sanitarie. La rete, che parte da Italia, Grecia e Cipro, nasce con l’obiettivo di rafforzare la collaborazione tra i diversi Paesi e affrontare in modo coordinato alcune delle principali sfide legate alla gestione di talassemia, anemia falciforme e altre emoglobinopatie.
A seguire si è svolta la quarta edizione di Knights for Rare, iniziativa internazionale promossa da Avanzanite Bioscience B.V. per valorizzare il ruolo delle organizzazioni dei pazienti. La serata ha permesso inoltre di raccogliere oltre 42.600 euro, destinati integralmente ai progetti di UNITED ETS – Federazione Italiana Talassemie, Emoglobinopatie Rare e Drepanocitosi.
Emoglobinopatie, una sfida che riguarda tutto il Mediterraneo
Le emoglobinopatie comprendono un gruppo di malattie ereditarie che colpiscono l’emoglobina, la proteina contenuta nei globuli rossi responsabile del trasporto dell’ossigeno. Tra le forme più note ci sono la talassemia e l’anemia falciforme, condizioni che possono richiedere un’assistenza specialistica complessa e continuativa.
Secondo una stima pubblicata su HemaSphere, in Europa oltre 38.000 persone sono affette da emoglobinopatie. Negli ultimi decenni la ricerca ha permesso di compiere importanti progressi nella prevenzione, nella diagnosi e nel trattamento, ma la disponibilità di competenze specialistiche e di terapie innovative non è uniforme in tutti i Paesi.
A questo si aggiungono questioni che riguardano la sostenibilità dei sistemi sanitari, come la sicurezza e l’approvvigionamento di sangue necessario per le persone che dipendono dalle trasfusioni, e le nuove sfide legate all’introduzione dei trattamenti più innovativi.
È proprio in questo contesto che si inserisce la Mediterranean Network for Haemoglobinopathies.
Una rete per condividere conoscenze e ridurre le disuguaglianze
La MNfH è stata concepita come uno spazio di collaborazione tra figure diverse, con l’obiettivo di mettere in relazione competenze che spesso operano su piani differenti. Pazienti e associazioni, medici e altri professionisti sanitari, ricercatori e rappresentanti delle istituzioni sono chiamati a confrontarsi sulle esigenze ancora irrisolte e sull’evoluzione delle possibilità terapeutiche.
Tra le priorità individuate dalla rete ci sono la riduzione delle disuguaglianze nell’accesso alle cure specialistiche, il sostegno a un dialogo basato sulle evidenze scientifiche sui progressi terapeutici, il rafforzamento delle conoscenze generate nella pratica clinica e una partecipazione più significativa dei pazienti nei processi decisionali.
Un’attenzione particolare sarà rivolta anche alle opportunità e alle sfide associate alle nuove terapie per la talassemia e le altre emoglobinopatie, oltre che ai cambiamenti del quadro sanitario e normativo europeo.
«La Mediterranean Network for Haemoglobinopathies è nata dal desiderio comune di rafforzare la collaborazione tra i paesi e tra tutti coloro che sono coinvolti nella prevenzione, nella diagnosi, nel trattamento e nella cura delle emoglobinopatie», ha commentato lo Steering Committee della rete. La condivisione di conoscenze, esperienze e buone pratiche, secondo i promotori, può contribuire a ridurre le disparità evitabili nell’accesso a cure di alta qualità nell’area mediterranea.
Il Network si fonda sui principi di collaborazione, centralità del paziente, equità, indipendenza e trasparenza. L’obiettivo dichiarato è permettere alle persone con talassemia, anemia falciforme e altre emoglobinopatie di beneficiare dei progressi della ricerca e dell’innovazione terapeutica, indipendentemente dal Paese in cui vivono.
Il ruolo delle associazioni dei pazienti
Il secondo momento della giornata ha spostato il focus dalla collaborazione internazionale al ruolo delle persone direttamente coinvolte nella malattia. La quarta edizione di Knights for Rare ha infatti riconosciuto il contributo delle associazioni di pazienti all’interno della comunità delle malattie rare.
Per questa edizione, Avanzanite Bioscience B.V. ha individuato UNITED ETS come “Rare Knight of the Year”, riconoscendone l’attività a favore delle persone con talassemia, drepanocitosi ed emoglobinopatie rare.
La Federazione riunisce 38 associazioni presenti sul territorio nazionale e opera attraverso attività di advocacy, informazione e sensibilizzazione, oltre alla promozione della ricerca. Il suo lavoro è rivolto alla tutela dei diritti delle persone con emoglobinopatie rare e al miglioramento della presa in carico e della qualità dell’assistenza.
«Knights for Rare nasce dalla volontà di riconoscere e valorizzare il ruolo fondamentale che le associazioni di pazienti svolgono ogni giorno all’interno della comunità delle malattie rare», ha dichiarato Adam Plich, Fondatore e CEO di Avanzanite Bioscience B.V. «Rappresentano un punto di riferimento essenziale per le persone e le loro famiglie».
Oltre 42mila euro per i progetti di UNITED ETS
Alla valorizzazione del ruolo delle associazioni si è aggiunto un sostegno concreto. Nel corso della serata, attraverso una cena di beneficenza e una successiva asta, sono stati raccolti oltre 42.600 euro, destinati integralmente ai progetti promossi da UNITED ETS a favore delle persone che convivono con talassemia, drepanocitosi ed emoglobinopatie rare e delle loro famiglie.
La giornata romana ha così riunito due dimensioni complementari della risposta alle malattie rare: la costruzione di una collaborazione internazionale tra chi si occupa di assistenza, ricerca e politiche sanitarie e il rafforzamento del ruolo delle organizzazioni che rappresentano direttamente pazienti e famiglie.
Per le emoglobinopatie, l’obiettivo indicato dalla nuova rete mediterranea è quello di trasformare la condivisione delle competenze in una maggiore equità nell’accesso alle cure e all’innovazione. Un percorso nel quale la voce dei pazienti è chiamata a diventare parte integrante delle decisioni che riguardano la loro salute.
