Costruire percorsi di cura più rapidi, integrati e realmente accessibili per le persone con malattie rare e tumori rari. È questa la sfida al centro del convegno “Malattie Rare e Tumori Rari: innovazioni terapeutiche e linee di indirizzo per la Regione Lazio”, promosso dalla rivista di politica sanitaria Rare&Rarity con il contributo non condizionante di Merck, che ha riunito a Roma istituzioni, clinici, esperti di governance sanitaria e associazioni dei pazienti.
L’obiettivo è ambizioso: trasformare il Lazio in un possibile laboratorio nazionale per nuovi modelli organizzativi e assistenziali, capaci di rendere più efficace la presa in carico di pazienti che ancora oggi si confrontano con ritardi diagnostici, frammentazione dei percorsi e difficoltà di accesso alle terapie innovative.
Innovazione terapeutica e accesso alle cure
Negli ultimi anni la ricerca ha aperto prospettive completamente nuove nel trattamento di molte patologie rare e tumori rari. Terapie innovative, medicina di precisione e approcci sempre più personalizzati stanno modificando radicalmente le possibilità cliniche per migliaia di pazienti.
Ma secondo gli esperti, il vero nodo oggi non è soltanto sviluppare nuove cure: è riuscire a renderle concretamente accessibili in tempi adeguati.
“Le innovazioni terapeutiche stanno aprendo prospettive straordinarie nella cura delle malattie rare e dei tumori rari, ma il loro valore reale si misura nella capacità del sistema sanitario di renderle concretamente accessibili ai pazienti”, ha dichiarato Fabio De Lillo, Coordinatore attività strategiche sulla spesa farmaceutica della Regione Lazio.
“La governance sanitaria deve accompagnare il cambiamento, non rallentarlo: servono modelli organizzativi efficienti, integrazione tra competenze cliniche e reti assistenziali capaci di superare frammentazioni e disuguaglianze territoriali”.
La sfida della presa in carico multidisciplinare
Uno dei temi centrali emersi durante il confronto riguarda la necessità di integrare maggiormente reti oncologiche e reti dedicate alle malattie rare, costruendo percorsi multidisciplinari in grado di seguire il paziente lungo tutto il percorso assistenziale.
Le persone con malattie rare, infatti, necessitano spesso di competenze altamente specialistiche, continuità assistenziale e coordinamento tra diversi professionisti e strutture sanitarie. Un modello che richiede organizzazione, rapidità e capacità di collaborazione tra territorio, ospedali e centri di riferimento.
“Le malattie rare richiedono percorsi altamente specializzati, multidisciplinari e costruiti intorno ai bisogni della persona”, ha evidenziato Roberto Poscia, Direttore Unità di Ricerca Clinica & Clinical Competence e Direttore del Centro Interdipartimentale Malattie Rare del Policlinico Umberto I di Roma.
“Oggi disponiamo di competenze cliniche e opportunità terapeutiche sempre più avanzate; la vera sfida è creare un ecosistema capace di tradurre rapidamente l’innovazione scientifica in presa in carico efficace, continuità assistenziale e tempi di accesso adeguati per tutti i pazienti”.
Il Lazio come possibile modello nazionale
Secondo gli esperti, il Lazio possiede già molte delle caratteristiche necessarie per diventare un punto di riferimento nazionale in questo ambito: policlinici universitari, centri di alta specializzazione, competenze cliniche avanzate e una forte attività di ricerca.
Elementi che potrebbero favorire la sperimentazione di nuovi modelli di governance sanitaria e patient journey replicabili anche in altre Regioni.
“Nel campo dei tumori rari l’innovazione terapeutica sta modificando profondamente le prospettive cliniche, ma nessuna innovazione può esprimere pienamente il proprio potenziale senza una rete organizzativa solida e condivisa”, ha sottolineato Bruno Vincenzi, Preside della Facoltà Dipartimentale di Medicina e Chirurgia dell’Università Campus Bio-Medico di Roma e responsabile UOS DH Oncologico del Policlinico Universitario Campus Bio-Medico.
“Il Lazio ha tutte le caratteristiche per diventare un modello nazionale: competenze, ricerca, centri di eccellenza e la possibilità di sviluppare percorsi replicabili anche in altre Regioni”.
L’Intergruppo consiliare per malattie rare e tumori rari
Nel corso del convegno è stata inoltre annunciata la costituzione di un Intergruppo consiliare regionale dedicato espressamente alle malattie rare e ai tumori rari, promosso dalla consigliera Roberta Della Casa.
L’obiettivo dell’organismo sarà quello di facilitare l’adozione di nuove scelte politiche e modelli gestionali più adeguati alla complessità di queste patologie, favorendo il dialogo tra istituzioni, clinici e associazioni dei pazienti.
Un segnale che conferma come il tema stia assumendo un ruolo sempre più centrale nelle politiche sanitarie regionali, soprattutto alla luce dell’impatto crescente dell’innovazione terapeutica e delle nuove esigenze organizzative legate alla presa in carico.
Pazienti e associazioni: “L’innovazione deve essere accessibile a tutti”
Dal confronto è emersa anche la necessità di ridurre ostacoli burocratici, ritardi e disomogeneità territoriali che ancora oggi possono limitare l’accesso alle cure innovative.
“Per i pazienti con malattia rara il problema non è soltanto avere una terapia innovativa disponibile, ma riuscire ad accedervi senza ostacoli burocratici, ritardi o disomogeneità territoriali”, hanno sottolineato Enrica Rossi e Giulia Personeni, fondatrici e presidenti di Desmoid Foundation Lazio.
“È fondamentale che istituzioni, clinici e associazioni lavorino insieme per costruire percorsi più semplici, umani e realmente centrati sulla persona. L’innovazione deve rappresentare un’opportunità concreta per tutti, non un diritto condizionato dalla complessità del sistema”.
Il convegno ha così posto le basi per un percorso di confronto che punta a trasformare l’innovazione scientifica in organizzazione concreta, governance efficace e accesso uniforme alle cure, con l’ambizione di rendere il Lazio un possibile modello di riferimento nazionale per la gestione delle malattie rare e dei tumori rari.
