In dieci anni l’aspettativa di vita delle persone con mieloma multiplo è quasi quadruplicata, passando da circa due anni e mezzo a oltre dieci. Un risultato che segna una svolta nella storia di questa neoplasia ematologica e che consente oggi di parlare, con sempre maggiore concretezza, di cronicizzazione della malattia, un concetto che fino a pochi anni fa appariva irraggiungibile.
Il dato emerge nel contesto dei profondi progressi compiuti dalla ricerca e dalla pratica clinica, protagonisti di un media tutorial dedicato al mieloma multiplo che si è tenuto a Milano, “Conoscere il mieloma multiplo- la malattia, le terapie, la ricerca”, con il contributo di ematologi e specialisti del settore, quali Alessandro Corso, Direttore del Dipartimento di Oncologia dell’Ospedale di Legnano ASST Ovest Milanese; Silvia Mangiacavalli, Ematologa, U.O.C. di Ematologia dell’IRCCS Fondazione Policlinico San Matteo di Pavia; Elisabetta Campagnoli, Direttore medico oncoematologia GSK.
Dal trattamento “one size fits all” alle terapie mirate
Il cambiamento nella prognosi del mieloma multiplo è il risultato di un’evoluzione terapeutica radicale. Se in passato il trattamento si basava quasi esclusivamente sulla chemioterapia, oggi il panorama è dominato da farmaci innovativi con meccanismi d’azione sempre più specifici: immunomodulanti, inibitori del proteasoma, anticorpi monoclonali, anticorpi farmaco-coniugati (ADC), anticorpi bispecifici e terapie CAR-T.
Già nei primi anni Duemila l’obiettivo della comunità scientifica era il controllo a lungo termine della malattia. Questo approccio si è progressivamente consolidato grazie alla possibilità di combinare più farmaci efficaci fin dalle prime linee di trattamento e di disporre di nuove opzioni anche nelle fasi successive.
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Una malattia che richiede risposte lungo tutto il suo decorso
Il mieloma multiplo è una patologia caratterizzata da ricadute successive, che rendono necessario disporre di trattamenti efficaci in ogni fase del suo decorso. Proprio la possibilità di intervenire con strategie terapeutiche diversificate e sequenziali ha contribuito in modo decisivo all’allungamento della sopravvivenza.
Oggi, pur non essendo ancora guaribile nella maggior parte dei casi, il mieloma può essere controllato nel tempo, consentendo ai pazienti di convivere più a lungo con la malattia e mantenere una buona qualità di vita.
Che cos’è il mieloma multiplo
Il mieloma multiplo è un tumore maligno che colpisce le plasmacellule, globuli bianchi presenti nel midollo osseo con il compito di produrre anticorpi. A seguito di alterazioni genetiche, queste cellule iniziano a proliferare in modo incontrollato, compromettendo la normale funzione del midollo osseo.
La malattia può causare anemia, aumento del rischio di infezioni, problemi di coagulazione e danni alle ossa, oltre alla produzione di proteine monoclonali non funzionali, che non contribuiscono alla difesa immunitaria.
I numeri della malattia
Il mieloma multiplo è la seconda neoplasia ematologica più frequente dopo il linfoma non-Hodgkin. Rappresenta circa l’1–2% di tutti i tumori e il 10–15% delle neoplasie ematologiche. Colpisce prevalentemente la popolazione anziana, con un’età media alla diagnosi di circa 70 anni.
In Italia si stimano ogni anno tra i 6 e i 7 mila nuovi casi, con un’incidenza leggermente maggiore negli uomini rispetto alle donne.
Diagnosi e sintomi: un quadro clinico eterogeneo
Il quadro clinico del mieloma multiplo è molto variabile. Alcuni pazienti, soprattutto nelle fasi iniziali, possono essere asintomatici. Nella maggior parte dei casi, però, la malattia si manifesta con sintomi legati alla compromissione del midollo osseo e alla fragilità ossea.
Stanchezza, debolezza, infezioni ricorrenti e dolore osseo – in particolare a schiena, anche e costato – sono tra i segnali più comuni, insieme a un aumento del rischio di fratture anche in seguito a traumi lievi.
Il ruolo delle nuove terapie
Tra le innovazioni più rilevanti degli ultimi anni figurano gli anticorpi farmaco-coniugati (ADC), che uniscono la precisione di un anticorpo monoclonale alla potenza di un farmaco citotossico. Questo approccio consente di colpire selettivamente le cellule tumorali, limitando i danni a quelle sane.
Belantamab mafodotin è uno di questi ADC ed è diretto contro la proteina BCMA, espressa dalle plasmacellule tumorali. Dopo il legame con il bersaglio, il farmaco rilascia all’interno della cellula il suo agente citotossico, inducendo la morte delle cellule maligne e attivando al contempo il sistema immunitario.
Evidenze cliniche e accesso al trattamento
I risultati degli studi clinici DREAMM-7 e DREAMM-8 hanno dimostrato un significativo miglioramento della sopravvivenza libera da progressione nei pazienti trattati con belantamab mafodotin in combinazione con altri farmaci, rispetto agli standard di cura.
Il farmaco è stato recentemente approvato dall’EMA per il trattamento della prima recidiva e sta seguendo l’iter registrativo anche in Italia. In attesa della conclusione del processo, l’azienda ha deciso di rendere disponibile il trattamento ai centri che ne faranno richiesta, facilitando l’accesso precoce per i pazienti.
