Migliorare la qualità di vita dei pazienti, incrementare la disponibilità di terapie farmacologiche e costruire un sistema di cura davvero centrato sulla persona. Sono solo alcuni dei propositi lanciati nel nuovo incontro del ciclo APCO Health Talks: esplorando il sistema salute, dedicato al tema “Emofilia: tra bisogni insoddisfatti nel percorso di cura e qualità di vita dei pazienti”.
L’iniziativa – realizzata con il contributo non condizionante di Pfizer – ha riunito rappresentanti delle istituzioni, esperti clinici e associazioni di pazienti: una riflessione multi prospettica sulle sfide (ancora) aperte per la gestione dell’emofilia, una malattia cronica rara.
Scopo del meeting, delineare un insieme di strategie efficaci e personalizzate per la cura e l’assistenza terapeutica.
Emofilia e caregiving: malattia rara dalla gestione complessa
L’emofilia è una malattia congenita della coagulazione che comporta una tendenza al sanguinamento spontaneo o dopo traumi minimi.
In Italia, sono oltre 9mila le persone affette da malattie emorragiche congenite, delle quali circa un terzo è affetto da emofilia A e il 7% da emofilia B. Una diagnosi che, per molti pazienti, arriva già in età pediatrica, mettendo in condizione di convivere per tutta la vita con il rischio di emorragie articolari e danni funzionali. Accanto agli aspetti clinici, però, pesano anche quelli psicologici e sociali: la gestione della malattia può essere faticosa e richiede un impegno costante, sia per i pazienti che per i loro familiari. La figura del caregiver – spesso rappresentata dalla madre – è infatti centrale, soprattutto durante l’infanzia del paziente. Somministrare le terapie, monitorare i sintomi, accompagnare il bambino alle visite: si tratta di un compito gravoso e impegnativo, che può generare stress, frustrazione e senso di isolamento. «È fondamentale sostenere i caregiver attraverso percorsi psicologici, formativi e sociali dedicati – affermano gli esperti –. Prendersi cura di chi si prende cura è parte integrante del trattamento».
Innovazione terapeutica e strategie di prevenzione
Negli ultimi anni, la ricerca scientifica ha proposto nuove (e più efficaci) strategie di cura, che hanno rivoluzionato la gestione dell’emofilia. Queste terapie, più durature e semplici da somministrare, sono in grado di ridurre gli episodi di sanguinamento e migliorare in modo significativo la qualità di vita dei pazienti. Oggi, grazie a questi progressi, molte persone con emofilia possono condurre una vita attiva, praticare sport e partecipare pienamente alla vita sociale e lavorativa, riducendo al minimo le restrizioni del passato.
Nonostante i passi avanti, però, la gestione dell’emofilia rimane complessa e richiede un approccio multidisciplinare e continuativo. La diagnosi precoce – anche attraverso l’estensione dello screening neonatale – è una delle priorità indicate dai relatori dell’incontro. «Lo screening neonatale per l’emofilia consentirebbe di intervenire subito sulla malattia, sin dai primi anni di vita – ha spiegato Ilenia Malavasi, membro della Commissione Affari Sociali della Camera –. Così si possono prevenire complicanze e migliorare la qualità e la durata della vita dei pazienti».
Anche la formazione dei professionisti è considerata una necessità urgente. «Serve una figura specialistica dedicata, come un medico specializzato in coagulazione e un percorso formativo strutturato per i Centri Emofilia», ha affermato Cristina Santoro, Responsabile della sperimentazione clinica della Sezione Ematologia al Policlinico Umberto I.
Una rete integrata tra ospedale e territorio
Per garantire continuità assistenziale e uguaglianza di accesso alle cure in tutto il Paese, è indispensabile una rete sanitaria integrata tra ospedale e territorio. «È necessaria una presa in carico realmente integrata – ha dichiarato Orfeo Mazzella, vicepresidente della Commissione Affari Sociali del Senato –. Servirebbe poi un fondo strutturale per sostenere economicamente i caregiver dei pazienti più gravi, assicurando dignità e continuità di vita». Anche le associazioni dei pazienti, come FedEmo e Fondazione Paracelso, hanno ribadito l’importanza di rendere i pazienti protagonisti del proprio percorso di cura, coinvolgendoli attivamente nelle decisioni cliniche e organizzative.
