Chi ha un familiare con l’Alzheimer o ne è direttamente colpito sa quanto la malattia possa cambiare la vita, giorno dopo giorno. Perdere memoria, orientamento, indipendenza. Ogni gesto quotidiano diventa più difficile. Per questo, la recente decisione della Commissione Europea rappresenta una novità importante: è stato approvato donanemab, un trattamento destinato alle persone nelle fasi iniziali della malattia.
Donanemab è un farmaco sviluppato da Lilly, pensato per adulti che si trovano in una fase precoce dell’Alzheimer sintomatico, in particolare chi presenta un decadimento cognitivo lieve o una demenza lieve con presenza confermata di placche amiloidi nel cervello. Nella fase iniziale della malattia, infatti, intervenire in tempo può fare una grande differenza.
“In Italia circa 600 mila persone sono affette dalla malattia di Alzheimer, e questo numero è destinato a crescere a causa del progressivo invecchiamento della popolazione. E’ una malattia che progredisce in fasi che aumentano di gravità nel tempo, con conseguente perdita di indipendenza e capacità di prendersi cura di sé stessi e se non si diagnostica e tratta nelle fasi più precoci, la malattia progredirà verso stadi clinici più avanzati entro un anno”, commenta Alessandro Padovani, Direttore della Clinica Neurologica dell’Università di Brescia e Presidente Sin, Società Italiana di Neurologia. “Donanemab segna un cambiamento nella gestione della malattia; infatti, permette di passare da soluzioni che agiscono sul sintomo cognitivo o comportamentale, a un trattamento che rallenta la progressione del declino cognitivo e funzionale”.
Questo farmaco agisce sulle placche di amiloide, proteine che si accumulano nel cervello e che rappresentano uno dei segni caratteristici dell’Alzheimer. L’accumulo eccessivo di queste placche è associato a difficoltà di memoria, pensiero e orientamento. Donanemab rimuove queste placche e rallenta il deterioramento delle funzioni mentali. Significa aiutare le persone a conservare più a lungo capacità come ricordare appuntamenti, organizzare le attività quotidiane, preparare un pasto o gestire le proprie finanze.
“Oggi si apre un nuovo scenario di cura, per la prima volta abbiamo una terapia mensile, donanemab, diretta verso le placche amiloidi con prove a sostegno di una netta riduzione di amiloide al completamento del ciclo di trattamento, rallentando così la progressione della malattia”, aggiunge Marco Bozzali, Professore Associato in neurologia, Università degli Studi di Torino, Ospedale Molinette e Presidente SinDem, Associazione Autonoma Aderente alla Sin per le Demenze. “Questa terapia segna una svolta decisiva per i pazienti e caregiver, aiutando a preservare più a lungo le funzioni cognitive e l’indipendenza”.
Un altro aspetto rilevante è che donanemab è l’unica terapia anti-amiloide che consente di interrompere il trattamento una volta che le placche sono state eliminate. Questo potrebbe significare meno infusioni, costi ridotti e un approccio più sostenibile, senza compromettere l’efficacia.
L’autorizzazione europea si basa su due studi clinici: TRAILBLAZER-ALZ 2 e TRAILBLAZER-ALZ 6. Il primo, uno studio di fase 3 condotto su 1.736 persone, ha dimostrato che il farmaco rallenta in modo significativo il declino cognitivo e funzionale e riduce il rischio di passare alla fase clinica successiva della malattia nel giro di 18 mesi. Il secondo studio ha invece confermato che adottando un dosaggio più graduale si riduce l’incidenza degli effetti collaterali senza perdere in efficacia.
Come altre terapie dirette all’amiloide, anche donanemab può avere effetti collaterali, come le anomalie visibili negli esami di imaging cerebrale (ARIA). In molti casi non causano sintomi, ma in alcune persone possono presentarsi problemi più seri. Chi è portatore del gene ApoE4, più esposto sia al rischio di Alzheimer che agli effetti collaterali, deve valutare con il proprio medico rischi e benefici prima di iniziare il trattamento.
“Donanemab ha mostrato risultati molto significativi nelle persone con malattia di Alzheimer sintomatica in fase iniziale, rallentando il declino cognitivo e funzionale nel nostro studio di fase 3 TRAILBLAZER-ALZ 2”, afferma Elias Khalil, Presidente e General Manager di Lilly Italy Hub. “I dati dimostrano che più precocemente i pazienti vengono identificati, diagnosticati e trattati con donanemab, maggiore è la risposta al trattamento. Questa autorizzazione offre una nuova opzione ai pazienti in Europa, dando loro speranza e la possibilità di avere più tempo per concentrarsi su ciò che conta di più”.
Attualmente donanemab è già disponibile in altri paesi, tra cui Stati Uniti, Giappone, Cina, Regno Unito e Brasile. Nell’Unione Europea è approvato solo per i pazienti eterozigoti o non portatori del gene ApoE4.
La ricerca non si ferma: altri studi clinici sono in corso per valutare se il farmaco possa essere efficace anche nelle fasi ancora più precoci della malattia, prima della comparsa dei sintomi. L’obiettivo è chiaro: agire sempre più in anticipo, per cambiare davvero il decorso della malattia.
