Quest’anno, il più prestigioso riconoscimento all’innovazione in ambito farmacologico va ad Amgen per blinatumomab, la prima immunoterapia bispecifica per la leucemia linfoblastica acuta (LLA).  Blinatumomab vince infatti il Prix Galien Italia 2024 nella categoria dei farmaci orfani, grazie alla sua avanzata innovazione nel trattamento di questo raro tumore del sangue che colpisce adulti e bambini.

Blinatumomab è l’unico farmaco approvato per il trattamento della malattia minima residua (MRD- minimal residual disease), indicatore di una presenza minima di cellule leucemiche non visibili morfologicamente, nonostante il paziente abbia raggiunto la remissione completa1, e che potrebbe indurre una recidiva della malattia.

Primo “anticorpo bi-specifico” Amgen sviluppato con tecnologia BiTE® (Bispecific T-cell Engager), blinatumomab rappresenta una delle innovazioni oncologiche più promettenti degli ultimi anni. Gli anticorpi bispecifici BiTE® funzionano come “occhiali speciali”, permettendo alle cellule T, i killer più potenti del nostro sistema immunitario, di individuare e attaccare cellule tumorali. Legandosi contemporaneamente a due bersagli, gli anticorpi BiTE® creano un “ponte” che consente alle cellule T di avvicinarsi alle cellule tumorali, riconoscerle e rilasciare molecole che ne provocano la morte.

“Il Prix Galien a blinatumomab è un importante riconoscimento all’innovazione biotecnologica di Amgen, che oggi è in grado di rivoluzionare il trattamento di gravi malattie oncologiche con soluzioni tecnologico/terapeutiche d’avanguardia”, commenta Lauri Lindgren, Presidente e Amministratore Delegato di Amgen Italia. “La tecnologia BiTE® è una di queste e con lo sviluppo di blinatumomab ci permette di offrire ai pazienti affetti da una patologia complessa come la LLA prospettive di cura prima impensabili. Il nostro impegno è ora rivolto a valorizzare tutte le potenzialità di questi farmaci bispecifici, che si stanno rivelando efficaci anche nel trattamento di altre neoplasie, non solo ematologiche”.

La leucemia linfoblastica acuta (LLA), malattia rara che rappresenta il 10% circa di tutte le leucemie, è uno dei tumori più frequenti in età pediatrica e durante l’adolescenza. Provocata da un anomalo accumulo di linfoblasti, precursori dei linfociti, ha uno sviluppo estremamente rapido, che viene contrastato con il ricorso ai tradizionali farmaci chemioterapici e con schemi terapeutici che includono trattamenti immunoterapici innovativi.

“Nello sviluppo cinico di blinatumomab il nostro paese ha svolto un ruolo molto significativo”, sottolinea Alessandra Brescianini, Medical Director di Amgen Italia. “Se oggi questo innovativo immunoterapico è disponibile per i malati di LLA lo si deve anche al contributo degli ematologi italiani, con i quali Amgen ha avviato e protratto negli anni una fattiva collaborazione scientifica. È una collaborazione che continua, perché la ricerca clinica di Amgen su blinatumomab prosegue, con risultati promettenti: i dati più recenti dimostrano l’efficacia del farmaco anche nelle linee precoci, con possibile beneficio dei pazienti adulti con LLA di nuova diagnosi”

Infatti, è della scorsa settimana l’annuncio dell’approvazione FDA negli Stati Uniti di blinatumomab per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta nei pazienti adulti e pediatrici nella fase di consolidamento, ovvero in linee più precoci di trattamento.

Prosegue, inoltre, lo sviluppo della tecnologia BiTE® in alcuni tumori solidi. Di recente Amgen ha ottenuto il processo accelerato di approvazione da parte dell’americana FDA per tarlatamab, la prima immunoterapia BiTE® per il tumore del polmone a piccole cellule. Si tratta di una patologia estremamente aggressiva e associata a un esito infausto che colpisce ogni anno, in Italia, oltre 6000 persone che hanno a disposizione limitate opzioni di trattamento.

Il Prix Galien, istituito in Francia nel 1970 per riconoscere le significative innovazioni nel campo della ricerca farmacologica, ha esteso la sua portata anche in Italia dal 1992. Nel corso degli anni, è diventato uno degli appuntamenti più prestigiosi e attesi nella comunità medico-scientifica nazionale e del panorama farmaceutico.

LA LEUCEMIA LINFOBLASTICA ACUTA

La leucemia linfoblastica acuta (LLA) è un tumore che si sviluppa nel sangue e nel midollo osseo, il tessuto all’interno delle ossa, da cui hanno origine le cellule del sangue periferico. È una patologia rara, a rapida progressione.2,3

La malattia è dovuta ad alterazioni genetiche a carico delle cellule progenitrici dei linfociti, noti come “linfoblasti”4 che alterano i normali processi di proliferazione e differenziazione cellulare.  Queste cellule acquisiscono maggiori capacità di crescita e di sopravvivenza che ne determinano una proliferazione incontrollata nel midollo osseo, nel sangue e in siti extramidollari.5   Nei pazienti con LLA, avviene un accumulo incontrollato di linfoblasti, globuli bianchi immaturi e maligni che toglie spazio alle cellule sane del midollo osseo,3 compromettendo le normali funzioni ematopoietiche. L’incidenza della LLA in età pediatrica in Italia è di circa 3,5 casi all’anno per 100.000 persone, ed il numero stimato di nuovi casi/anno è di circa 400 mentre l’incidenza nella popolazione adulta è di circa 0,7 casi all’anno per 100.000 persone, con una stima di circa 450 nuovi casi all’anno in Italia.6

LA MALATTIA RESIDUA MINIMA (MRD)

“MRD” è un indicatore che segnala la presenza di una quota minima di malattia non visibile morfologicamente, nonostante il paziente abbia raggiunto la remissione completa.1 Molti studi hanno confermato che la MRD è il fattore prognostico più importante sia nei pazienti pediatrici che negli adulti affetti da LLA, indipendentemente dai tradizionali fattori di rischio.7 Il test MRD consente di rilevare la presenza di cellule leucemiche residue nel midollo osseo o nel sangue anche quando non sono evidenti al microscopio. Questa tecnica diagnostica è estremamente sensibile e può individuare le cellule tumorali nel midollo osseo con una sensibilità di almeno una cellula cancerosa su 10.000, parametro di gran lunga superiore alla misurazione al microscopio, effettuata in passato, che rilevava circa una cellula cancerosa su 20.1-7 Monitorare la MRD attraverso il test specifico è utile agli ematologi per valutare la risposta iniziale al trattamento e la sua efficacia e per controllare il carico di malattia. Inoltre, il test MRD fornisce importanti informazioni per il riconoscimento precoce di ricadute di malattia, consentendo una gestione mirata della strategia terapeutica. La MRD viene infatti utilizzata per guidare le decisioni cliniche negli attuali protocolli di trattamento e nella pratica clinica quotidiana.