Dalle CAR-T alle terapie target, fino agli anticorpi bispecifici: l’innovazione sta trasformando la cura dei tumori del sangue. In occasione della Giornata Nazionale per la lotta contro leucemie, linfomi e mieloma, AIL fa il punto sui progressi della ricerca e rinnova il proprio impegno accanto ai pazienti e alle loro famiglie.
- AIL: quasi 60 anni accanto ai pazienti
- CAR-T e immunoterapia: la nuova frontiera delle cure
- Mieloma multiplo: sopravvivenza e qualità della vita in crescita
- Leucemie acute: nuove opportunità anche per i pazienti più anziani
- Leucemia mieloide cronica: verso la “guarigione funzionale”
- Trapianti e CAR-T: numeri in crescita
- La ricerca indipendente resta una risorsa strategica
- La sfida: trasformare l’innovazione in opportunità per tutti
Ogni anno in Italia vengono diagnosticate circa 30mila nuove neoplasie ematologiche, oltre 2.100 delle quali riguardano bambini e adolescenti. Oggi sono circa 500mila le persone che convivono con un tumore del sangue, ma rispetto a pochi decenni fa lo scenario è profondamente cambiato. Grazie ai progressi della ricerca scientifica e all’arrivo di terapie sempre più innovative, molte patologie ematologiche possono essere controllate a lungo e, in alcuni casi, l’aspettativa di vita dei pazienti si avvicina sempre più a quella della popolazione generale.
È questo il messaggio emerso durante la conferenza stampa organizzata a Roma da AIL – Associazione Italiana contro Leucemie, Linfomi e Mieloma – in occasione della Giornata Nazionale per la lotta contro leucemie, linfomi e mieloma, dedicata quest’anno al tema “Ricerca e cura in ematologia: l’impegno di AIL tra presente e futuro”.
AIL: quasi 60 anni accanto ai pazienti
Da quasi sessant’anni AIL sostiene la ricerca scientifica e accompagna pazienti e caregiver lungo tutto il percorso di cura. Nel solo 2025 l’associazione ha finanziato 206 progetti di ricerca dedicati a leucemie, linfomi, mieloma e altre malattie del sangue, oltre a sostenere 111 centri di ematologia e trapianto distribuiti sul territorio nazionale.
«AIL è nata quasi 60 anni fa con l’obiettivo di essere accanto ai pazienti ematologici e alle loro famiglie in tutte le fasi del percorso di malattia», ha ricordato Giuseppe Toro, presidente nazionale AIL. «Negli anni abbiamo continuato a rafforzare questo impegno mettendo sempre al centro la persona, i suoi bisogni, la qualità della vita e l’avanzamento della ricerca».
Oggi la rete dell’associazione conta 83 sezioni provinciali e oltre 18mila volontari, impegnati in attività che spaziano dalle cure domiciliari al supporto psicologico, fino all’accoglienza nelle Case AIL.
CAR-T e immunoterapia: la nuova frontiera delle cure
Tra le innovazioni che stanno rivoluzionando l’ematologia ci sono le terapie CAR-T, considerate una delle più avanzate forme di immunoterapia disponibili oggi.
«Le cellule CAR-T rappresentano una delle frontiere più avanzate dell’immunoterapia», ha spiegato Franco Locatelli, direttore dell’Area Clinica di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapie Cellulari e Geniche dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. «Oggi l’obiettivo si sta progressivamente spostando verso un utilizzo sempre più precoce, già nelle prime fasi della malattia e nei pazienti ad alto rischio».
L’impiego delle CAR-T, inizialmente riservato ai casi refrattari o resistenti alle terapie tradizionali, potrebbe quindi trovare spazio anche in momenti più precoci del percorso terapeutico, ampliando ulteriormente le possibilità di cura.
Mieloma multiplo: sopravvivenza e qualità della vita in crescita
Anche nel mieloma multiplo il panorama terapeutico è cambiato radicalmente negli ultimi anni.
Secondo Paolo Corradini, professore ordinario di Ematologia all’Università di Milano e direttore scientifico facente funzione dell’Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, uno dei principali progressi è stato l’introduzione di schemi terapeutici sempre più efficaci e dell’anticorpo monoclonale daratumumab.
«L’integrazione di questo farmaco nelle fasi di consolidamento e mantenimento ha rappresentato un cambiamento significativo, contribuendo sia a migliorare la sopravvivenza sia ad aumentare la qualità di vita dei pazienti», ha spiegato Corradini.
Leucemie acute: nuove opportunità anche per i pazienti più anziani
Importanti novità arrivano anche per la leucemia mieloide acuta, una patologia aggressiva che colpisce soprattutto le persone oltre i 60 anni.
«Le nuove terapie hanno ampliato enormemente il numero di malati ai quali oggi possiamo proporre un trattamento con intento potenzialmente curativo», ha sottolineato Alessandro Rambaldi, direttore scientifico della Fondazione per la Ricerca FROM dell’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo. «In passato molti pazienti anziani ricevevano esclusivamente cure di supporto. Oggi possiamo portarli in remissione e offrire loro anche il trapianto allogenico di cellule staminali».
A cambiare il paradigma terapeutico sono state soprattutto le terapie target, capaci di colpire specifiche alterazioni molecolari della cellula leucemica e di offrire opzioni concrete anche a pazienti che fino a pochi anni fa avevano possibilità molto limitate.
Leucemia mieloide cronica: verso la “guarigione funzionale”
Uno dei risultati più significativi dell’ematologia moderna riguarda la leucemia mieloide cronica.
«Oggi la maggior parte dei pazienti può convivere con la malattia nel lungo periodo e l’aspettativa di vita è solo lievemente inferiore a quella della popolazione generale», ha spiegato Fabrizio Pane, direttore del Dipartimento di Oncologia, Ematologia e Anatomia Patologica dell’Università Federico II di Napoli. «In una quota significativa di pazienti è possibile interrompere il trattamento mantenendo una remissione stabile: si parla sempre più spesso di guarigione funzionale».
Trapianti e CAR-T: numeri in crescita
Nel 2025 in Italia sono stati effettuati 5.259 trapianti ematologici e 750 trattamenti CAR-T. Se da un lato il ricorso al trapianto autologo sta diminuendo, soprattutto nei linfomi, cresce invece il numero dei trapianti allogenici e l’utilizzo delle terapie cellulari anche nei pazienti più anziani.
«L’aspetto positivo è che aumenta l’utilizzo di questi approcci nei pazienti sopra i 60 e i 70 anni», ha evidenziato Massimo Martino, presidente GITMO.
La ricerca indipendente resta una risorsa strategica
Accanto alle innovazioni terapeutiche, un ruolo fondamentale continua a essere svolto dalla ricerca indipendente.
«Oggi sono oltre 50 gli studi attivi all’interno del network GIMEMA», ha ricordato Marco Vignetti, presidente della Fondazione GIMEMA. «Molte decisioni terapeutiche dipendono ormai dalla risposta molecolare del paziente e richiedono test affidabili e standardizzati. Questo si traduce in cure più appropriate e personalizzate».
Un esempio è il progetto LabNet, che collega 160 centri clinici e 60 laboratori specialistici attraverso una piattaforma digitale che garantisce una diagnostica molecolare avanzata e omogenea su tutto il territorio nazionale.
La sfida: trasformare l’innovazione in opportunità per tutti
Il quadro che emerge dall’incontro promosso da AIL è quello di un’ematologia in profonda evoluzione, dove la ricerca continua ad aprire nuove prospettive per pazienti che fino a pochi anni fa avevano opzioni limitate.
La sfida dei prossimi anni sarà rendere queste innovazioni sempre più accessibili, garantendo equità di accesso alle cure, continuità assistenziale e qualità della vita. Un percorso in cui ricerca scientifica, associazioni di pazienti, società scientifiche e istituzioni continueranno a giocare un ruolo decisivo per trasformare il progresso terapeutico in benefici concreti per chi convive con una malattia del sangue.
